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FDA批准全球首個早衰治療藥物

來源 : 亞洲健康互聯海外中心
update : 2020/11/26

美國食品暨藥品監督管理局1123日批准Eiger BioPharmaceuticals Zokinvylonafarnib)膠囊,以降低因早年衰老症候群而導致的死亡風險,以及用於治療1歲及以上的特定類早衰核纖層蛋白病(certain processing-deficient progeroid laminopathies) 患者。Zokinvy是首批經FDA批准用於這些破壞性疾病的藥物。

早衰症 (Hutchinson-Gilford progeria syndrome , HGPS) 是一種在兒童期就會出現老化、身體逐漸衰竭的疾病。早衰症患者身體的老化過程約為正常人的8倍,會出現提早產生皺紋、禿頭、骨質疏鬆、動脈粥狀硬化、硬皮症及心血管疾病等症狀。大多數患者在15歲之前死於心力衰竭、心臟病發作或中風。在Zokinvy批准之前,治療選擇僅為支持療法和針對該疾病引起的併發症的治療。全球約有400名兒童被診斷患有早衰。

該機構表示,兩項單臂試驗的62例患者,與單獨的自然史研究中未治療的配對患者相比,證明了Zokinvy治療早年衰老症候群的有效性。與未經治療的患者相比,接受Zokinvy治療的早衰症候群患者的生命,在治療的前三年平均延長了三個月,而在最長的11年隨訪時間內平均延長了2.5年。

FDA給予Zokinvy孤兒藥及突破性治療資格(breakthrough therapy)。此外,Eiger BioPharmaceuticals還收到罕見兒科疾病優先審查資格。